從白血病續命神藥格列衛（Gleevec），到新冠重症剋星倍拉維（Paxlovid），再到眼下最火的減肥利器替爾泊肽（Tirzepatide）－－歷九死而一生的創新藥研發，如何平衡「造福眾生」和「黃金萬兩」？國務院辦公廳時隔十年再就藥品價格發布綱領性文件，意在以保障核心創新藥回報，布局全球生物醫藥競爭的大棋局。

 

「藥神」原型藥，盡顯研發艱辛

 

　　還記得2018年內地現象級電影《我不是藥神》嗎？一群苦於天價藥費的白血病病患，偶遇從印度「代購」平價抗癌藥的中年失意保健品店老闆，關於生意和救贖的故事，擊中無數人的淚點。

 

2018年內地現象級電影《我不是藥神》，擊中無數人的淚點。

 

 

　　電影中的天價藥原型，正正是由瑞士藥企諾華（Novartis）研發的格列衛－－從60年代首次發現白血病相關腫瘤細胞（CML）存在於一條小染色體，到80年代發現CML由染色體易位導致，再到90年代發現染色體變異源自白血病患者白血球中的變異酶，最終研發出能夠強力抑制該變異酶活性的藥物，最終命名為Gleevec於2001年獲美國FDA批准－－足見創新藥研發的漫長、艱辛。

　
　　此後十年間，格列衛銷售額從2002年上半年的2.55億美元，飆升至2012年的47億美元。不過，相比體重管理創新藥替爾泊肽，去年為美國藥企禮來（Eli Lilly）貢獻365億美元營收，只能算小巫見大巫，直指中國十五五規劃綱要將生物醫藥晉級為「新興支柱產業」的玄機。

 

「保價格穩定」獲首寫入機制

 

　　值得一提的是，格列衛初入華時，單盒售價高達2.4萬人幣（一個月用量），但獲納入醫保目錄的替爾泊肽，月費僅數百元。此意味即使手握全球首個GIP/GLP-1雙靶點受體激動劑，禮來仍需面對「以價換量」的激烈競爭，公司股價已較1月初的紀錄高位回吐近兩成。

 

獲納入醫保目錄的替爾泊肽，月費僅數百元。(AP)

 

　　兩個極端，折射出創新藥研發的「救人VS求利」悖論，而今次最新《關於健全藥品價格形成機制的若干意見》文件，正正是尋求「更多病人用得起藥」和「更多投入研發好藥」平衡的規則重置，而最核心突破，就是首次將「在一定時期內保持價格相對穩定」寫入機制框架。

 

　　《意見》明確，對創新程度高、臨床價值大的高水平創新藥，支持其在上市初期制定與高投入、高風險相符的價格，並在一定時期內保持價格相對穩定；同時，推動商業健康保險創新藥品目錄落地。

 

一石二鳥：健康主權+新興支柱

 

　　以替爾泊肽為例，去年初在內地上市時，4針（2.5mg）月費定價近2000元。今年納入醫保目錄後，降價至僅300元出頭，降幅超85%。鑒於過往創新藥進入醫保後，往往在兩年續約時面臨被動降價，導致藥企難以對研發投入形成穩定回報預期，今次文件為「自主定價」、「價格穩定」背書，勢將激發企業的研發投入意願與創新活力。

 

　　上月底以來，港股、A股的創新藥板塊均春江鴨般強勁反彈，催化劑之一是國家藥監局公布首季中國創新藥對外授權（License-out）交易總額超600億美元，接近去年全年的一半，印證中國正從藥品「消費大國」升級為「創新源頭」。

 

面對重度老齡化、慢性病負擔，緊握「藥瓶」亦攸關國民健康主權。(AP)

 

　　如同「飯碗任何時候都要牢牢端在自己手上」，面對重度老齡化、慢性病負擔，緊握「藥瓶」亦攸關國民健康主權。但中國的野心顯然不止於自給自足，而是發揮海量臨床數據優勢，將生物製藥發展成高附加值的新興支柱產業，最終躋身「全球健康方案提供者」，抗衡強生、羅氏　(Roche)、禮來、輝瑞等西方「藥王」。

撰文:金子安